Desde hace varios años se ha trabajado a varios niveles dentro de la terapia genética, donde se busca modificar genes en un laboratorio antes de volverlos a incorporar a un ser humano. En este caso, estamos hablando de que dicha modificación tendrá lugar en el cuerpo del paciente, no en un laboratorio. De aquí su relevancia, ya que esto podría cambiar para siempre el tratamiento genético de padecimientos que hasta ahora son incurables.
A esperar tres meses antes de cantar victoria
Brian Madeux de 44 años se ha convertido en parte de la historia, ya que se trata del primer paciente en recibir un tipo de medicamento vía intravenosa, el cual contiene miles de millones de copias de un gen corrector que está unido a una herramienta genética que es capaz de modificar su ADN.
Esta herramienta es conocida como 'Zinc Finger Nucleases' y es anterior a CRISPR. Su trabajo consiste en cortar el ADN en el lugar correcto, como si fuese una "tijera molecular", eliminar el gen responsable del padecimiento e insertar el gen correctivo. Las instrucciones de todo este complejo procedimiento están codificadas en un virus que fue modificado para dirigirse al hígado del paciente.
La mayoría de los pacientes del Síndrome de Hunter mueren entre los 10 y 20 años, por lo que el caso de Madeux es una de esas raras excepciones. Por lo anterior ha decidido aceptar este tratamiento experimental sabiendo que hay muchas cosas que podrían salir mal. Madeux asegura que vale la pena darle una oportunidad a pesar de los riesgos, ya que esto podría cambiar la vida de millones de personas, sobre todo niños, quienes son lo que más sufren por este tipo de padecimientos.
Ahora lo siguiente es esperar al menos tres meses, que es cuando obtendrán los resultados de la modificación genética y sabrán si se realizó correctamente y no hay daños colaterales. En caso de que resultase exitosa, el equipo de científicos ampliará sus pruebas a nuevos pacientes adultos para seguir perfeccionado la técnica, esto con miras a iniciar el tratamiento en niños.
XATAKA
SALUDOS PORTALIANOS!
