Subsecretaria de Salud dice que no hay aprobación internacional de medicamento para Tomás Ross, pero la FDA lo autorizó en 2023
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos le brindó una «aprobación acelerada» al Elevidys. Esto significa que si bien no ha pasado todas las pruebas, lo que se sabe hasta el momento del fármaco, demuestra un «posible beneficio clínico» para los pacientes de enfermedades graves y mortales. La madre del niño de cinco años que lo requiere, camina desde Ancud a La Moneda desde el 28 de abril para visibilizar el caso y reunir los $3.500 millones que cuesta comprar el medicamento y aplicarlo en el extranjero.
Subsecretaria de Salud Pública, Andrea Albagli.
La subsecretaria de Salud, Andrea Albagli, aseguró ayer que «no hay evidencia» ni existe aprobación de agencias internacionales para el medicamento de $3.500 millones que busca comprar Camila Gómez para mejorar la calidad de vida de su hijo Tomás Ross, de cinco años, quien padece distrofia muscular de Duchenne, y razón por la cual ella está caminando desde Ancud hacia La Moneda desde el 28 de abril. Sin embargo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó en junio de 2023 la terapia.
«El Ministerio de Salud tiene que establecer la regulación del uso de productos farmacéuticos, y para eso hay varias etapas. El medicamento en cuestión no tiene aprobación en agencias internacionales, y por ende, tampoco tiene un registro dentro del Instituto de Salud Pública (ISP) (…). Tiene que existir evidencia de la efectividad de ese tratamiento, lo cual a la fecha no es el caso: no existe evidencia de efectividad de ese tratamiento específico, y esa es la razón por la cual, tanto en Chile como en otras agencias internacionales no está el registro de este producto farmacéutico», dijo la autoridad en declaraciones recogidas por Emol al momento de explicar la ayuda que el Minsal le ofreció a Camila Gómez, que consistía sólo en la internación del fármaco.
Sin embargo, la página web de la FDA informa que el medicamento de aplicación única que quiere comprar Gómez por medio de una colecta nacional, ya tiene luz verde de uso bajo la modalidad de «aprobación acelerada» desde junio del año pasado, mientras que en enero de este año también se aprobó su prospecto para la venta.
Qué es la «aprobación acelerada» de un medicamento
Según el Instituto del Cáncer de Estados Unidos, la aprobación acelerada de un medicamento por parte de la FDA es un proceso en que se admite el uso y venta de un fármaco «antes de que pase por todos los niveles de pruebas en seres humanos exigidos normalmente. Solo se usa para medicamentos que sirven para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales para las que no se disponen de otros tratamientos o para las que los tratamientos ya no son eficaces. Es posible aprobar un medicamento mediante este proceso acelerado si en los ensayos clínicos se observaron indicios de beneficio para los pacientes«. Posteriormente, se sigue exigiéndole pruebas para confirmar su eficacia. «La aprobación acelerada es una de las formas en que los pacientes acceden a nuevos medicamentos prometedores cuando ya agotaron otras opciones de tratamiento», subrayan.
Este es el caso del medicamento Elevidys, la primera terapia génica destinada a tratar ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne, y que está dirigida a niños de entre cuatro y cinco años que sufren esta enfermedad degenerativa.
Son justamente las condiciones de «aprobación acelerada» las que habrían llevado a Albagli a decir tajantemente que el medicamento no contaba con acreditación internacional. Se espera que hoy precise la información.
Esto lo dijo la subsecretaria luego de que la madre del niño rechazara la ayuda del Ministerio de Salud, el que le ofreció «acelerar los trámites internos para poder importar el medicamento al país» luego de que la familia lo comprara. Los Ross Gómez prefirieron seguir con su plan de comprar el Elevidys y viajar a un hospital de Estados Unidos que ya tiene experiencia en su aplicación, en vez de traerlo y aplicarlo por primera vez en Chile.
“La aprobación de hoy aborda una necesidad médica urgente no satisfecha y es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas, que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona a lo largo del tiempo”, dijo el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA el día en que se le dio el vamos al fármaco.
Según la FDA, la aprobación acelerada del medicamento «se basó en los datos del estudio clínico aleatorizado que estableció que Elevidys aumentó la expresión de la proteína microdistrofina observada en personas tratadas con Elevidys de cuatro a cinco años que padecen DMD. La FDA concluyó que los datos presentados por el solicitante demostraron que un aumento en este criterio de valoración alternativo (expresión de microdistrofina de Elevidys) representa de manera razonable un posible beneficio clínico en personas de cuatro a cinco años de edad que padecen DMD (…). Al tomar esta decisión, la FDA consideró los riesgos potenciales asociados con el medicamento, la naturaleza debilitante y potencialmente mortal de la enfermedad para estos niños y la necesidad médica urgente no cubierta».
https://ellibero.cl/actualidad/subs...a-tomas-ross-pero-la-fda-lo-autorizo-en-2023/
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos le brindó una «aprobación acelerada» al Elevidys. Esto significa que si bien no ha pasado todas las pruebas, lo que se sabe hasta el momento del fármaco, demuestra un «posible beneficio clínico» para los pacientes de enfermedades graves y mortales. La madre del niño de cinco años que lo requiere, camina desde Ancud a La Moneda desde el 28 de abril para visibilizar el caso y reunir los $3.500 millones que cuesta comprar el medicamento y aplicarlo en el extranjero.
Subsecretaria de Salud Pública, Andrea Albagli.
La subsecretaria de Salud, Andrea Albagli, aseguró ayer que «no hay evidencia» ni existe aprobación de agencias internacionales para el medicamento de $3.500 millones que busca comprar Camila Gómez para mejorar la calidad de vida de su hijo Tomás Ross, de cinco años, quien padece distrofia muscular de Duchenne, y razón por la cual ella está caminando desde Ancud hacia La Moneda desde el 28 de abril. Sin embargo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó en junio de 2023 la terapia.
«El Ministerio de Salud tiene que establecer la regulación del uso de productos farmacéuticos, y para eso hay varias etapas. El medicamento en cuestión no tiene aprobación en agencias internacionales, y por ende, tampoco tiene un registro dentro del Instituto de Salud Pública (ISP) (…). Tiene que existir evidencia de la efectividad de ese tratamiento, lo cual a la fecha no es el caso: no existe evidencia de efectividad de ese tratamiento específico, y esa es la razón por la cual, tanto en Chile como en otras agencias internacionales no está el registro de este producto farmacéutico», dijo la autoridad en declaraciones recogidas por Emol al momento de explicar la ayuda que el Minsal le ofreció a Camila Gómez, que consistía sólo en la internación del fármaco.
Sin embargo, la página web de la FDA informa que el medicamento de aplicación única que quiere comprar Gómez por medio de una colecta nacional, ya tiene luz verde de uso bajo la modalidad de «aprobación acelerada» desde junio del año pasado, mientras que en enero de este año también se aprobó su prospecto para la venta.
Qué es la «aprobación acelerada» de un medicamento
Según el Instituto del Cáncer de Estados Unidos, la aprobación acelerada de un medicamento por parte de la FDA es un proceso en que se admite el uso y venta de un fármaco «antes de que pase por todos los niveles de pruebas en seres humanos exigidos normalmente. Solo se usa para medicamentos que sirven para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales para las que no se disponen de otros tratamientos o para las que los tratamientos ya no son eficaces. Es posible aprobar un medicamento mediante este proceso acelerado si en los ensayos clínicos se observaron indicios de beneficio para los pacientes«. Posteriormente, se sigue exigiéndole pruebas para confirmar su eficacia. «La aprobación acelerada es una de las formas en que los pacientes acceden a nuevos medicamentos prometedores cuando ya agotaron otras opciones de tratamiento», subrayan.
Este es el caso del medicamento Elevidys, la primera terapia génica destinada a tratar ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne, y que está dirigida a niños de entre cuatro y cinco años que sufren esta enfermedad degenerativa.
Son justamente las condiciones de «aprobación acelerada» las que habrían llevado a Albagli a decir tajantemente que el medicamento no contaba con acreditación internacional. Se espera que hoy precise la información.
Esto lo dijo la subsecretaria luego de que la madre del niño rechazara la ayuda del Ministerio de Salud, el que le ofreció «acelerar los trámites internos para poder importar el medicamento al país» luego de que la familia lo comprara. Los Ross Gómez prefirieron seguir con su plan de comprar el Elevidys y viajar a un hospital de Estados Unidos que ya tiene experiencia en su aplicación, en vez de traerlo y aplicarlo por primera vez en Chile.
“La aprobación de hoy aborda una necesidad médica urgente no satisfecha y es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas, que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona a lo largo del tiempo”, dijo el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA el día en que se le dio el vamos al fármaco.
Según la FDA, la aprobación acelerada del medicamento «se basó en los datos del estudio clínico aleatorizado que estableció que Elevidys aumentó la expresión de la proteína microdistrofina observada en personas tratadas con Elevidys de cuatro a cinco años que padecen DMD. La FDA concluyó que los datos presentados por el solicitante demostraron que un aumento en este criterio de valoración alternativo (expresión de microdistrofina de Elevidys) representa de manera razonable un posible beneficio clínico en personas de cuatro a cinco años de edad que padecen DMD (…). Al tomar esta decisión, la FDA consideró los riesgos potenciales asociados con el medicamento, la naturaleza debilitante y potencialmente mortal de la enfermedad para estos niños y la necesidad médica urgente no cubierta».
https://ellibero.cl/actualidad/subs...a-tomas-ross-pero-la-fda-lo-autorizo-en-2023/
